La FDA norteamericana acaba de aprobar por primera vez una terapia génica de uso comercial. El tratamiento de Novartis, orientado a casos de leucemia con muy mal pronóstico, ha demostrado una efectividad brutal en pacientes que hasta ahora estaban desahuciados.

“Estamos cruzando en una nueva frontera en la innovación médica gracias a la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar el cáncer”, decía Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. Y no se quedaba corto.

La “medicina de precisión” ya está aquí

El tratamiento CAR-T que se llamará Kymriah utiliza (y reprograma) los glóbulos blancos de los pacientes para atacar el tumor. Es decir, a diferencia de otros tratamientos con pastillas, radiación o inyecciones, Kymriah requiere una fabricación personalizada, individual e intransferible. Es la “medicina de precisión” en vivo y en directo.

Con unos resultados espectaculares, Kymriah es solo el primero de una larga serie de tratamientos (como los de Kite Pharma o Juno Therapeutics) que esperan la aprobación de la FDA y que prometen cambiar para siempre (¡y para mejor!) todo lo que sabíamos sobre el tratamiento del cáncer.

La aprobación de este tratamiento para tratar niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda recidivante es, por tanto, un hito histórico. Y motivo de alegría: en los ensayos clínicos Kymriah consiguió erradicar el cáncer del 83% de los participantes en solo tres meses. Es, según los expertos, es un avance importantísimo para pacientes que aún hoy tienen pocas un futuro muy difícil.

Todo eso con unos efectos secundarios relativamente controlados. Las llamadas ‘tormentas de citocinas‘ son reacciones inmunitarias muy fuertes que, aunque pueden llegar a ser mortales, son controlables con inmunosupresores.

Un precio altísimo, pero más bajo de lo esperado

Las buenas noticias no acaban ahí, parece: los analistas esperaban que el tratamiento rondara los 750.000 dólares por ciclo y el regulador europeo estableció que 700.000 dólares serían una cifra aceptable. Sin embargo, Novartis (que ha sufrido una importante presión mediática por este tema) ha anunciado que el precio estará en 475.000 dólares.

Más allá del precio y las negociaciones con las administraciones, empieza así una nueva era en el desarrollo de tratamientos contra el cáncer. Con la llegada de las nuevas terapias génicas a los hospitales, todo lo que hemos hablado durante los últimos años se vuelve, de repente, real. Ahora queda trabajar por seguir avanzando tanto terapéutica como socialmente.